Amerykański regulator (FDA) zatwierdził terapię genową przeciw hemofilii B firmy CSL Behring. Chodzi o jednorazową infuzję, która uwalnia pacjentów od regularnego leczenia, a kosztuje 3,5 miliona dolarów za dawkę, co czyni ją najdroższym lekiem na świecie – podała agencja Bloomberg.
Hemgenix podany tylko raz zmniejszył liczbę spodziewanych krwawień w ciągu roku o 54 proc. – takie wyniki stwierdzono w kluczowym badaniu dotyczącym terapii. Uwolnił również 94 proc. pacjentów od czasochłonnych i kosztownych infuzji czynnika IX, który jest obecnie stosowany do kontrolowania potencjalnie śmiertelnej choroby – wyjaśnił Bloomberg.
Najdroższy lek na świecie zatwierdzony przez FDA
– Chociaż cena jest nieco wyższa niż oczekiwano, to myślę, że ma szansę odnieść sukces, ponieważ istniejące leki są również bardzo drogie, a pacjenci z hemofilią stale żyją w strachu przed krwawieniem – stwierdził cytowany przez Bloomberga Brad Loncar, inwestor biotechnologiczny i dyrektor generalny Loncar Investments. Dodał, że „produkt terapii genowej będzie dla niektórych atrakcyjny”.
Agencja podała, że terapie genowe mogą radykalnie poprawić szereg wyniszczających chorób poprzez naprawienie ich przyczyn. Bloomberg wskazał, że lek Zolgensma firmy Novartis AG dla dzieci z rdzeniowym zanikiem mięśni oznaczał koszt 2,1 miliona dolarów, kiedy został zatwierdzony w 2019 roku, a Zynteglo firmy Bluebird Bio Inc. na zaburzenie krwi beta-talasemia kosztował 2,8 miliona dolarów na początku tego roku.
Ceny były problemem w przypadku nowych leków, a wysokie koszty leków, takich jak Aduhelm firmy Biogen Inc. w USA i Zynteglo firmy Bluebird w Europie, przyczyniły się do ich komercyjnego upadku – podał Bloomberg.
Choć nastąpił postęp w leczeniu hemofilii, to środki potrzebne do zapobiegania i leczenia krwawień mogą obniżyć jakość życia pacjentów – stwierdził Peter Marks, dyrektor Centrum Oceny i Badań Biologicznych Amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA). Dodał, że Hemgenix stanowi ważny postęp w opracowywaniu innowacyjnych terapii dla osób dotkniętych tą chorobą.
Tradycyjne leczenie hemofilii polega na podawaniu brakujących białek, zwanych czynnikami krzepnięcia, których organizm potrzebuje do tworzenia skrzepów i zatrzymywania krwawienia. Działanie leku Hemgenix polega na dostarczaniu genu, który może wytwarzać brakujące czynniki krzepnięcia do wątroby, gdzie zaczyna on wytwarzać białko czynnika IX – wytłumaczyła agencja Bloomberg.
Dodała, że terapia genowa zostanie wyprodukowana w Lexington w stanie Massachusetts przez firmę uniQure NV, która w 2020 r. sprzedała prawa do komercjalizacji Hemgenix firmie CSL Behring. Według firmy uniQure około 16 milionów ludzi w Stanach Zjednoczonych i Europie choruje na hemofilię B. Hemofilia A jest bardziej powszechna i dotyka około pięć razy więcej ludzi.
Źródło zdjęcia głównego: Shutterstock
