Katarzyna Pinkosz, Wprost: Ceniony na świecie naukowiec, autor innowacyjnych projektów naukowych, laureat wielu polskich i międzynarodowych nagród: porzuca pan pracę naukową na rzecz bycia Prezesem Agencji Badań Medycznych?
Prof. Wojciech Fendler: Nie porzucam pracy naukowej, jedynie ją ograniczam. Ministerstwo zaakceptowało taki podział etatu, w którym jeden dzień w tygodniu poświęcam na badania naukowe na uczelni. Wynika to z ciągłości już realizowanych badań, w których są pacjenci. Nie prowadzę aktywnej działalności medycznej, wszystkie badania które prowadzę, są finansowane z innych instytucji – nie z ABM, dlatego nie mam żadnego konfliktu interesów. Nie prowadzę obecnie również żadnych projektów komercyjnych: to były między innymi wymogi Ministerstwa Zdrowia, jeśli chodzi o objęcie funkcji prezesa ABM.
Ale co skłoniło pana do tego, by zgłosić się do konkursu na szefa ABM?
Zimą, kiedy odwoływany był poprzedni prezes, prowadzona była debata, po co właściwie jest Agencja Badań Medycznych. Poszukiwano wizji, jak powinna funkcjonować Agencja, dostawałem też pytania, czy nie chciałbym zgłosić się do konkursu na prezesa, Z racji kierowania Zakładem Biostatystyki i Medycyny Translacyjnej (ZBiMT) Uniwersytetu Medycznego w Łodzi, mam dość szerokie spojrzenie na medycynę i naukę. Współpracujemy z kilkudziesięcioma ośrodkami w kraju i zagranicą, byliśmy częstymi beneficjentami konkursów i grantów, m.in. Narodowego Centrum Nauki, ABM, Narodowego Centrum Badań i Rozwoju, Fundacji na Rzecz Nauki Polskiej, tworzyliśmy Centrum Wsparcia Badań Klinicznych, Regionalne Centrum Medycyny Cyfrowej, byłem też zaangażowany w ewaluację jednostek naukowych, czasopism naukowych, stypendiów, wniosków grantowych. Te doświadczenia, szerokie spojrzenie, dorobek naukowy, brak konfliktu interesów – wszystko to sprawiło, że uznałem, że mogę coś dobrego wnieść do pracy Agencji Badań Medycznych i pomóc poukładać puzzle, jak wspierać naukę w Polsce.
Wygranie konkursu było zaskoczeniem?
Muszę powiedzieć, że byłem trochę zaskoczony, bo w ostatnich latach konkursy często były rozpisywane tak, by raczej kogoś konkretnego wybrać niż po to, żeby kandydaci konkurowali ze sobą.
Byłem pod wrażeniem, w jak dużej tajemnicy były trzymane nazwiska osób, które zgłosiły się do konkursu i jak wyglądała cała procedura postępowania. Decydowały względy merytoryczne, ocena była niezależna, byliśmy solidnie odpytani w siedzibie ministerstwa.
Musiał Pan przedstawić swoją wizję funkcjonowania Agencji Badań Medycznych?
Konkurs był dwuetapowy: kandydaci wysyłali cv, z załącznikami udowadniającymi osiągnięcia, deklarującymi gotowość, niezależność i brak konfliktu interesów na różnych poziomach. Rozmowa ewaluacyjna dotyczyła aspektów merytorycznych działalności agencji, wizji ABM na przyszłość, mechanizmów finansowania. Myślę, że komisję przekonała moja koncepcja. Bardzo się cieszę, że powierzono mi misję kierowania ABM; to duże wyzwanie, ale też czuję, że mogę wykorzystać swoje umiejętności i przemyślenia, które miałem przez lata, a jednocześnie jestem w stanie pośredniczyć między środowiskiem naukowym a Ministerstwem Zdrowia. Mam wrażenie, że obie strony darzą mnie zaufaniem i wiedzą, że będę prowadził działania dla dobra ABM i racjonalnego wydatkowania środków publicznych.
Moją misją jest budowanie niezależności ABM, tworzenie miejsca dialogu pomiędzy ministerstwem, pacjentami, biznesem, światem nauki.
Musimy odczarować mit, że „big pharma” chce się „dorobić” na pacjentach, a politycy to osoby, które „obcinają” kolejnym grupom pacjentów finansowanie. Politycy powinni racjonalnie gospodarować funduszami i opierać swoje decyzje na rzetelnych danych. ABM może dostarczać dane i rzetelne wyniki analiz, również po to, by nawet niepopularne decyzje ministerstwa były oparte na dowodach potwierdzających, że tak trzeba zrobić dla dobra społeczeństwa.
AMB ma już pięć lat: jak ocenia Pan jej dotychczasową działalność? Zmieniła polską medycynę?
Absolutnie tak. Wcześniej nie było mechanizmów finansowania niekomercyjnych badań klinicznych, czyli takich, których firmy nie chcą się podjąć, gdyż nie jest to dla nich opłacalne lub np. grupa pacjentów jest dla nich zbyt mała. To często nie są tematy kluczowe dla firm, gdyż ryzyko nie kalkuluje potencjalnego zwrotu środków. Brak finansowania badań niekomercyjnych to była bardzo poważna luka systemowa. Nie było mechanizmów porównujących np. efektywność różnego rodzaju programów lekowych czy możliwych schematów terapeutycznych z wykorzystaniem leków, które są już dopuszczone do obrotu. Badacze takie projekty wymyślali, ale nie było jak ich sfinansować.
Przed powstaniem ABM, tylko 2 proc. wszystkich badań klinicznych stanowiły badania niekomercyjne. Teraz to się zmieniło.
5 lat funkcjonowania ABM to były bardzo trudne lata; był to m.in. czas pandemii, trudny dla nauki. Badania komercyjne, niekomercyjne, współpraca, prowadzenie badań interwencyjnych w czasie epidemii COVID – to wszystko było tworzone na bieżąco. Czy można było lepiej to zrobić – trudno powiedzieć. Być może pewnych projektów można było nie realizować, a z drugiej strony była wyższa potrzeba, wynikająca z pandemii, i dlatego taki wysiłek podjęto. Jako ABM ewaluujemy projekty w toku, na pewno przykładamy wagę do postępów realizacji wskaźników i terminowości działań – jeśli projekty nie rokują, widzimy, że ich realizacja nie idzie zgodnie z planem, to niektórym z nich grozi zamknięcie.
Które projekty będą zamykane?
Niestety zacząłem prezesowanie już pierwszego dnia od zamknięcia jednego z projektów. Mieliśmy wiedzę, że on nie rokuje, perspektywa rekrutacji pacjentów była minimalna, pomimo wdrożenia licznych działań naprawczych, dlatego musimy projekt zamknąć. Nie było tam wydatkowanych wielu środków. Wolałbym nie mówić, czego dotyczy projekt, wysłaliśmy decyzję, że rekomendujemy zamknięcie badania, jednak można się jeszcze od tej decyzji odwołać. Co do zasady to walczymy o powodzenie projektów i wspieramy beneficjentów w planowaniu i wdrażaniu działań naprawczych. Zamknięcie projektu jest zawsze ostatecznością i taka decyzja podejmowana jest wtedy, gdy widzimy, że np. perspektywa rekrutacji pacjentów jest niemożliwa, bo zmieniły się okoliczności, sposób leczenia albo po prostu mijają trzy lata od rozpoczęcia projektu, rekrutacja pacjentów powinna już dobiegać końca, a jest na poziomie 2-3%.
Projekty, które uzyskały finansowanie, są więc sprawdzane?
Na bieżąco i z zaskakującą dla mnie intensywnością. Mamy bardzo dobry system ewaluacji, aktualizację projektów robimy co tydzień, są one „oflagowywane” przez algorytm pokazujący ewentualne zagrożenia. Monitorujemy, czy np. projekt zalega z dokumentami, z wydatkowaniem środków, z rekrutacją pacjentów. Z punktu widzenia ciągłości nadzoru, ABM jest bardzo skrupulatna. NCN przyjął strategię raportów rocznych, u nas ewaluacja jest prowadzona na bieżąco, co lepiej odzwierciedla dynamikę badań klinicznych. Jeśli projekt pojawi się jako zagrożony, jest zgłaszana kontrola, prosimy o wyjaśnienia. Staramy się zawsze walczyć o projekty, rekomendując zmiany i plany naprawcze.
Przekonał Pan swoją wizją zmian Ministerstwo Zdrowia. Jak chciałby Pan zmienić ABM?
Chcemy, by Agencja była bardziej międzynarodowa, postawiliśmy na to już na etapie oceny wniosków w konkursie onkologicznym. To największa jak do tej pory alokacja – 600 mln zł na jeden konkurs. Tak duża suma wynika m.in. z kosztów leków. Wnioski są składane po angielsku, zamierzamy zaangażować również recenzentów zagranicznych. W kolejnych konkursach planujemy dodatkowo włączyć elementy oceny panelowej, tzn. aby ocena recenzencka była dodatkowo uzgadniana przez panel ekspertów, którzy będą w stanie wyważyć różne obszary i ustawić listę rankingową w taki sposób, by finansowane były faktycznie najlepsze projekty.
Zmienimy też mechanizmy oceny w projektach, które zawierają komponentę badań podstawowych. Na najbliższą jesień przygotowujemy konkurs dotyczący badań translacyjnych; założenie jest takie, by była komponenta badań podstawowych z promesą kontynuacji badań w dalszym etapie. Czyli będzie to jak gdyby jeden konkurs podzielony na dwa etapy: jeśli pierwszy etap skończy się dobrze, to grantobiorcy nie będą musieli składać wniosku o kolejny projekt, tylko będą mogli wejść płynnie w fazę badań wdrożeniowych.
Większe umiędzynarodowienie ABM to też wspólne projekty z badaczami z zagranicy?
Marzy nam się konkurs łączony z agencją zagraniczną. Na razie pracujemy nad rozpoczęciem współpracy z amerykańskim National Cancer Institute i National Institute of Health. Chcemy, by niektóre badania międzynarodowe były koordynowane w Polsce, by polskie ośrodki były ośrodkami wiodącymi i żeby było łatwiej włączać ośrodki zagraniczne do naszych badań niekomercyjnych. Obecnie jest to trudne ze względu na sposób finansowania badań ABM: jesteśmy finansowani z odpisu NFZ. Byłoby nie fair, gdyby NFZ finansował terapię pacjentów z zagranicy. Pracujemy nad mechanizmem, który pozwoli na realizowanie tego typu badań w racjonalny sposób.
Czego będą dotyczyć najbliższe konkursy ABM?
Trwa konkurs onkologiczny. W tym roku niezwykle ważne będą konkursy w ramach Krajowego Planu Odbudowy (KPO) – ABM jest odpowiedzialna za pięć konkursów. Trzy są już uruchomione: chodzi o wsparcie prac badawczo-rozwojowych w obrębie jednostek naukowych, badania nad produktami leczniczymi oraz wsparcie tworzenia nowych Centrów Wsparcia Badań Klinicznych (CWBK). Na mapie Polski wciąż są „białe plamy”, gdzie takich jednostek nie ma, a są bardzo potrzebne. Kolejne dwa konkursy to wsparcie prac nad wyrobami medycznymi oraz rozbudowa już istniejących CWBK. Pięć konkursów w ramach KPO będzie ogłoszonych jeszcze w tym roku. Pod koniec roku będzie też konkurs własny Agencji, o którym wspominałem, z komponentem badań podstawowych i opcją wdrożenia do praktyki klinicznej.
W przyszłym roku chcemy premiować obszary, w których jest największy potencjał albo są najbardziej zaniedbane, jak pediatria, choroby rzadkie. Mogą być mało atrakcyjne lub zbyt ryzykowne dla biznesu, a polscy badacze mają tu wiele ciekawych pomysłów. Przyszły rok jest poświęcony na rzetelną i intensywną ewaluację projektów KPO, gdyż zakończenie ich w całości jest kluczowe dla rozliczenia całej inicjatywy.
Wiele dyskusji, gdy tworzona była ABM, wzbudzał sposób finansowania w formie odpisu NFZ. Było wiele zarzutów, że jest to „odbieranie” pieniędzy pochodzących ze składki, które powinny być przeznaczane bezpośrednio na leczenie pacjentów.
Nie można tak na to patrzeć.
Budżet ABM wynosi 0,3 proc. budżetu NFZ; w skali systemu to nie są zauważalne środki. Badania, które toczą się dzięki ABM, służą pacjentom, zwłaszcza tym w najtrudniejszej sytuacji, np. z chorobami rzadkimi.
Bardzo często pacjenci wnioskują o terapie niestandardowe, leczą się zagranicą, szukają szans na całym świecie. Dzięki badaniom klinicznym często dajemy im szansę na lepsze leczenie. Dla pacjentów onkologicznych udział w badaniu klinicznym jest z założenia formą terapii oferującą największe szanse przeżycia.
Lepsza terapia to niezwykle ważny, ale jednak drugorzędowy cel prowadzenia badań finansowanych przez ABM. Badania kliniczne to przede wszystkim inwestycja w wiedzę – uzyskujemy informację, czy dana terapia jest skuteczna, opłacalna ekonomicznie i możliwa do zastosowania w systemie opieki zdrowotnej. Dostarczamy danych potrzebnych, by Ministerstwo Zdrowia świadomie podejmowało decyzje refundacyjne.
To była misja stojąca za badaniami „head to head”, czyli badaniami porównawczymi. Ważny i niedoceniany jest też aspekt społeczny i obywatelski – pacjenci uczestniczący w badaniach klinicznych przyczyniają się też do budowy wiedzy, która powoduje, że kolejni pacjenci będą leczeni lepiej. Stają się częścią wspólnoty, która pomaga budować nowoczesne państwo.
Dzięki ABM Polska może w niektórych obszarach już wytyczać szlaki w medycynie?
Mamy kilka spektakularnych osiągnięć, m.in. zakończony obecnie projekt dotyczący HCV, realizowany przez WUM. Pokazał, że mamy lukę w systemie, jeśli chodzi o refundację; dokumenty dotyczące rekomendacji zostały dostarczone do Ministerstwa Zdrowia; jeśli takie leczenie zostanie wdrożone, to będzie można wyleczyć kilkadziesiąt dzieci w Polsce. Wcześniej nie było mechanizmu, który by taką terapię zapewniał. Projekt HCV przeszedł pełną drogę – od pomysłu badaczy po wyniki badań.
Drugi taki projekt dotyczy leczenia białaczek u dzieci. Koncepcja leczenia wymyślona w Polsce może być niedługo stosowana na całym świecie. Inne przykłady: pacjenci dorośli z chłoniakami mogą być leczeni mniej agresywnie, a równie skutecznie. Pacjenci z nieswoistymi zapaleniami jelit uzyskali dostęp do terapii łączącej leki, dzięki czemu skuteczność leczenia zwielokrotnia się. Takich przykładów jest więcej. Mamy obecnie realizowanych 218 badań niekomercyjnych. Każdy kolejny rok pokazuje, że to ma sens, a wyników będziemy pokazywać coraz więcej, bo pierwsze projekty wchodzą w końcową fazę realizacji.
ABM współpracował też z firmami farmaceutycznymi w ramach Warsaw Health Innovation Hub. Czy ta współpraca będzie kontynuowana?
Program cały czas się toczy, myślimy nad modyfikacją formuły, by poprawić współpracę i zwiększyć zaufanie do biznesu. Powinniśmy z biznesem rozmawiać, bo trudno dziś znaleźć przykład leku, który byłby wymyślony i doprowadzony do praktyki klinicznej przez naukowca. Czasy, w których Frederick Banting w państwowym laboratorium wymyślił insulinę, minęły bezpowrotnie. Cały proces wdrożenia nowego leku trwa kilkanaście lat, a w związku z tym również koszt produkcji takiego leku to kilka miliardów złotych. Musimy współpracować z biznesem, tworząc takie warunki, aby nowe leki oraz niezbędne do nich substancje aktywne były produkowane w Polsce. Musimy stworzyć warunki, by biznes farmaceutyczny inwestował w Polsce. Mamy wysokiej klasy specjalistów, świetną infrastrukturę, dobrze wykształcone kadry: konieczna jest współpraca z biznesem.
Jak widzi pan Agencję za kolejnych 5 lat? Marzenie na 10-lecie?
Chcę, by była to niezależna instytucja, w której liczy się merytoryka, a projekty naukowców są bezpieczne bez względu na to, jak niespokojne są polityczne wody. Chciałbym uniezależnić ABM od bieżących trendów, problemów i nacisków, by Agencja była miejscem dialogu, gdzie poszukuje się obiektywnych odpowiedzi i analiz, żeby decydenci mogli podejmować sprawiedliwe decyzje w oparciu o wiedzę.
Chciałbym też, by było to miejsce wsparcia pacjentów, by każda osoba, która ciężko choruje lub ma w rodzinie osobę chorą, mogła w łatwy sposób, poprzez ABM, dowiedzieć się, gdzie są najlepsze szanse leczenia; żeby badania kliniczne były postrzegane przez pacjenta jako bezpieczna i często najlepsza forma leczenia. Zależy mi na wypromowaniu trendu i przekonania, że dzięki badaniom klinicznym można zyskać lepszy dostęp do terapii, które normalnie są niedostępne i że udział w nich jest działaniem na rzecz społeczeństwa. Chciałbym, by pacjenci byli świadomi tego, że ABM to miejsce szansy, nadziei, perspektyw i budowania wiedzy.
Udział w badaniach klinicznych to trochę jak… oddawanie krwi: poświęcenie z minimalnym ryzykiem, bo zaproponowane leczenie w najgorszym razie będzie tak samo dobre jak to, które miałbym normalnie. Z perspektywą, że mogę w ten sposób pomóc sobie, a także innym.
Czekamy na polskie innowacyjne leki. ABM w tym pomoże?
Bardzo byśmy tego chcieli. Proces powstawania nowych leków jest długotrwały.
Oczywiście, bardzo byśmy chcieli żeby lek, który wymyślimy w Polsce, przeszedł wszystkie fazy badań klinicznych. Jest kilku obiecujących „kandydatów” na takie leki, mamy nadzieję, że dzięki wsparciu, które jest teraz i dzięki kolejnym projektom, to się uda. Widzę takie szanse.
I na polskiego noblistę z medycyny?
Uważam, że kilku kandydatów już mamy, choć z nagrodą Nobla jest tak, że obecne odkrycia są nagradzane za kilka, kilkanaście lat. Mamy dobrych badaczy w zakresie badań nad RNA, nad naprawą DNA. Ale osobiście stawiam na astronomów i fizyków kwantowych. Uważam, że Noble w polskiej nauce się pojawią.
